罕見病工程援助主要針對(duì)患罕見病且面臨經(jīng)濟(jì)困難的群體,具體包括以下幾方面：

患者個(gè)體

1. 確診罕見病患者
   • 被醫(yī)療機(jī)構(gòu)明確診斷患有特定罕見病的個(gè)體，患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的兒童，這類疾病發(fā)病率低，治療費(fèi)用高昂,很多家庭難以承擔(dān)。
   • 像戈謝病患者，他們身體的代謝功能出現(xiàn)嚴(yán)重障礙，需要長(zhǎng)期接受特效藥物治療,工程援助可以幫助他們減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
2. 經(jīng)濟(jì)困難患者
   • 家庭收入較低，無法承受罕見病治療費(fèi)用的患者，比如一些農(nóng)村地區(qū)或城市低保家庭的罕見病患者，他們可能沒有足夠的資金支付高額的藥費(fèi)、檢查費(fèi)以及后續(xù)的康復(fù)費(fèi)用等。
   • 一些因罕見病導(dǎo)致勞動(dòng)力喪失，家庭主要經(jīng)濟(jì)來源中斷，從而陷入經(jīng)濟(jì)困境的患者，也在援助范圍內(nèi)，某些遺傳性周圍神經(jīng)病患者，患病后無法正常工作，家庭失去主要經(jīng)濟(jì)支柱,工程援助能為他們提供一定的經(jīng)濟(jì)支持以維持治療。

特殊群體中的患者

1. 兒童患者
   • 由于兒童身體發(fā)育尚未成熟，罕見病對(duì)他們的影響更為嚴(yán)重，且治療往往需要持續(xù)較長(zhǎng)時(shí)間，患有苯丙酮尿癥的兒童，需要特殊的飲食治療和定期復(fù)查，工程援助可以幫助這些家庭解決孩子治療過程中的費(fèi)用問題,保障孩子的健康成長(zhǎng)。
   • 兒童罕見病患者在心理和生活上也需要更多的關(guān)懷和支持，援助項(xiàng)目有時(shí)還會(huì)配套提供心理輔導(dǎo)、康復(fù)訓(xùn)練等資源,幫助他們更好地應(yīng)對(duì)疾病。
2. 老年罕見病患者
   • 老年罕見病患者可能面臨更多的健康問題和經(jīng)濟(jì)壓力，一些老年遺傳性骨病患者，治療不僅需要藥物費(fèi)用，可能還涉及到護(hù)理費(fèi)用等，工程援助可以緩解他們及其家庭的經(jīng)濟(jì)壓力,使他們能夠得到適當(dāng)?shù)闹委熀驼疹櫋?/li>
   • 對(duì)于一些因罕見病導(dǎo)致生活自理能力下降的老年患者，援助項(xiàng)目可能會(huì)提供輔助器具、護(hù)理服務(wù)等方面的支持,提高他們的生活質(zhì)量。
3. 罕見病孕婦
   • 患有罕見病的孕婦在孕期面臨著比普通孕婦更多的風(fēng)險(xiǎn)，她們需要更頻繁的產(chǎn)檢、特殊的治療以及可能的早產(chǎn)護(hù)理等，患有抗磷脂綜合征的孕婦，在孕期需要使用特殊藥物來預(yù)防血栓形成和保障胎兒健康，工程援助可以幫助支付這些額外的醫(yī)療費(fèi)用,降低母嬰風(fēng)險(xiǎn)。
   • 援助項(xiàng)目還可能會(huì)為罕見病孕婦提供專業(yè)的孕期指導(dǎo)和產(chǎn)后康復(fù)支持,確保她們和胎兒的健康。

特定罕見病類型相關(guān)群體

1. 罕見病孤兒

   父母一方或雙方因罕見病去世，自己又患有罕見病的兒童，這類孤兒往往缺乏家庭的經(jīng)濟(jì)支持和關(guān)愛，工程援助可以為他們提供醫(yī)療費(fèi)用、生活保障以及心理關(guān)懷等，一些遺傳性視網(wǎng)膜疾病導(dǎo)致父母失明甚至去世，孩子又患上同樣疾病的情況，援助項(xiàng)目可以幫助這些孩子接受治療,保障他們的基本生活。

2. 罕見病合并其他疾病患者

   同時(shí)患有罕見病和其他慢性疾病的患者，治療更加復(fù)雜，費(fèi)用也更高，患有遺傳性心臟病的患者又合并肺部罕見病，需要同時(shí)治療兩種疾病，工程援助可以綜合考慮他們的病情，提供更全面的經(jīng)濟(jì)援助，幫助他們支付多種治療手段所需的費(fèi)用，減輕家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。